Akondroplazi tedavisinde kullanılan “VOSORİTİDE” etkin maddeli ilacın SGK tarafından geri ödeme kapsamına alınması için hangi bilimsel veriler gereklidir (KDK)

  • Kamu Kurumları ve Şirketleri | Mevzuat ve Hukuk

ÖZET: Başvuran, akondroplazi tanılı çocuğunun tedavisi için hekim tarafından reçete edilen “VOSORİTİDE” etkin maddeli “VOXZOGO” ilacının sosyal güvence kapsamına alınmasını talep etmiştir. Sosyal Güvenlik Kurumu (SGK), ilacın Sağlık Uygulama Tebliği’nde yer almadığını ve bu nedenle geri ödeme yapılmayacağını belirtmiştir. Başvuranın talebi, ilacın etkinliğine dair yeterli bilimsel veri bulunmaması gerekçesiyle reddedilmiştir.

Hukuki değerlendirmede, sağlık hakkı ve sosyal güvenlik hakkı Anayasa’nın 56. ve 60. maddeleriyle güvence altına alınmış, ancak devletin sağlık hizmetleri sunma yükümlülüğünün ekonomik gerçeklerle sınırlı olduğu vurgulanmıştır. SGK’nın, sağlık hizmetlerinin finansmanında kanıta dayalı tıp uygulamaları ve maliyet-etkililik ölçütlerini dikkate alması gerektiği ifade edilmiştir.

Sonuç olarak, başvuranın talebinin reddedilmesi, ilacın etkinliğine dair yeterli veri olmaması nedeniyle hukuka uygun bulunmuştur. Bu durum, sağlık hizmetlerinin sunumunda devletin kaynaklarını etkin kullanma yükümlülüğü ile bireylerin sağlık ihtiyaçları arasında bir denge kurma gerekliliğini ortaya koymaktadır.

T.C. TÜRKİYE BÜYÜK MİLLET MECLİSİ KAMU DENETÇİLİĞİ KURUMU

(OMBUDSMANLIK)

SAYI : 2023/7283-S.23.11845

BAŞVURU NO : 2023/1487

KARAR TARİHİ : 12/06/2023

RET KARARI ,TCKN:

Adres:

BAŞVURUYA KONU İDARE : SOSYAL GÜVENLİK KURUMU BAŞKANLIĞI

Başvuranın, akondroplazi tanılı çocuğunun tedavisi için gerekli olan

BAŞVURUNUN KONUSU :

ve hekim tarafından reçete edilmiş “VOSORİTİDE” etkin maddeli

“VOXZOGO” isimli ilacın sosyal güvence kapsamına alınması talebi.

BAŞVURU TARİHİ : 28/01/2023

I. BAŞVURANIN İDDİA VE TALEPLERİ

1. Kurumumuza 19.09.2022 tarihinde başvuru yapan başvurusunda özetle; Akondroplazi tanılı isimli çocuğu için hekim tarafından reçete edilmiş olan

“VOSORİTİDE” etkin maddeli ilacın temini için Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumuna başvurulduğunu, kullanımına ilişkin her türlü sorumluluğun ilgili ilacı reçeteleyen hekime ait olduğu belirtilerek yurtdışından teminine izin verildiğini, bahse konu ilacın maddi değerinin yaklaşık

7.000.000 Türk Lirası olduğunu ve kendisinin bu paraya sahip olmadığını, Sosyal Güvenlik Kurumu ve

Sağlık Bakanlığı gibi Kurumların bunu temin etmesi gerektiğini belirterek, bahse konu ilacın karşılanmasını talep etmiştir.

2. Başvuran 28.01.2023 tarihinde Gönderme Kararımız üzerine Sosyal Güvenlik Kurumunun tarafına gönderdiği cevabi yazıyı da ekte sunarak aynı taleple Kurumumuza tekrar başvuru yapmıştır.

II. İDARELERİN BAŞVURUYA İLİŞKİN AÇIKLAMALARI

3. Başvuru 27.09.2022 tarihli ve sayılı Gönderme Kararı ekinde Sosyal Güvenlik

Kurumuna iletilmiş olup, Sosyal Güvenlik Kurumu Başkanlığı Genel Sağlık Sigortası Genel

Müdürlüğü Yurt Dışı Sağlık Hizmetleri Daire Başkanlığının 06.10.2022 tarihli ve sayılı cevabi yazısında özetle; 3.1. Başvuranın çocuğunun akondroplazi tanısının tedavisinde kullanması için gerekli görülen “Vosoridite” etkin maddeli “VOXZOGO” isimli ilaç ile ilgili Gönderme Kararının Kurum mevzuatı kapsamında incelendiği,

3.2. Kurumca finansmanı sağlanan ilaçların raporlama ve reçetelenme kriterleri ile ödeme usul ve esaslarının 5510 sayılı Sosyal Sigortalar ve Genel Sağlık Sigortası Kanununun verdiği yetkiye istinaden kurulan komisyonların çalışmaları doğrultusunda belirlendiği, “Ödeme Komisyonu/Alternatif

Geri Ödeme Komisyonu” ve “Tıbbi ve Ekonomik Değerlendirme Komisyonları”nda klinik ve teknik veriler kullanılarak, kanıta dayalı tıp uygulamaları, maliyet-etkililik ölçütleri de dikkate alınmak suretiyle ve konusunda uzman ilgili branş hekimlerinin görüşleri de alınarak yapılan değerlendirme sonucunda nihai kararı verecek olan Çalışma ve Sosyal Güvenlik Bakanlığı, Sağlık Bakanlığı, Hazine ve Maliye Bakanlığı, Cumhurbaşkanlığı Strateji ve Bütçe Başkanlığı, Türkiye Odalar ve Borsalar

Birliği ve Yükseköğretim Kurulu Başkanlığı temsilcilerinin de yer aldığı “Sağlık Hizmetleri

Fiyatlandırma Komisyonu” nun (SHFK’nın) kararı gereğince işlemlerin yürütüldüğü, SHFK tarafından bedeli belirlenerek ödenmesine karar verilen yurt dışı ilaçların ise Resmi Gazete’de yürürlük tarihi de belirtilmek suretiyle yayımlanarak Sosyal Güvenlik Kurumu Sağlık Uygulama Tebliği (SUT) eki “Yurt

Dışı İlaç Fiyat Listesine” (EK-4/C) eklenerek vatandaşların erişimine sunulduğu, “Vosoridite” etkin maddeli “VOXZOGO” isimli ilacın “Yurt Dışı İlaç Fiyat Listesi (EK-4/C)”de yer almadığı, 3.3. Sağlık Uygulama Tebliği’nin “Bedeli ödenecek ilaçlar (EK-4/A)” başlıklı “4.1.9.” uncu maddesinin birinci fıkrasında: “(1) Kurumca bedeli ödenecek olan ilaçlar Kurumun resmi internet sitesinde yayımlanan “Bedeli Ödenecek İlaçlar Listesi” nde (EK-4/A) belirtilmiştir. Bu listede ticari isimleri ve barkod/karekod numaraları yer almayan ilaçların bedelleri hiç bir koşulda Kurumca ödenmez…” hükümlerinin bulunmakta olduğu ve “Vosoridite” etkin maddeli “VOXZOGO” isimli ilaç Kurumun

“Bedeli Ödenecek İlaçlar Listesi” nde yer almadığı, 3.4. Ülkemizde ruhsatlı olmayan veya ruhsatlı olduğu halde çeşitli nedenlerle yurt içinden temin edilemeyen ilaçların bedellerinin ise; SUT’un “4.3- Yurt dışından ilaç getirilmesi” maddesinin birinci fıkrasında yer alan “(1) Kurum sağlık yardımlarından yararlandırılan kişiler için gerekli görülen ve yurt içinden sağlanması mümkün olmayan ilaçların, yurt içinde bulunmadığı ve kullanılmasının zorunlu olduğu Sağlık Bakanlığı tarafından onaylanarak ilaç teminine izin verildiği takdirde yurt dışından temini mümkündür. Bu amaçla, Türk Eczacıları Birliği (TEB) ile Kurum arasında protokol yürürlüktedir. Mevzuat değişikliği yapılarak Sağlık Bakanlığınca yetkilendirilmiş diğer taraflarla da protokol yapılabilir.” hükmü çerçevesinde Kurumca karşılanabildiği, aynı maddenin “(3) Yurt dışından temini halinde bedeli ödenecek olan ilaçlar “ Yurt Dışı İlaç Fiyat Listesi” nde (EK-4. C) belirtilmiştir.

Bu listede yer almayan ilaçların bedelleri Kurumca ödenmez. Bu liste Kurumun resmi internet sitesinde yayımlanır…” hükmü gereğince yurt dışından temin edilen ilaçlardan Tebliğ eki EK-4/C listesinde yer alan ilaçların bedellerinin ödenmekte olduğu, 3.5. Yurt dışından ilaç temini işlemlerinin halihazırda TİTCK tarafından yayımlanan “Yurt Dışından İlaç

Temini ve Kullanımı Kılavuzu” hükümleri çerçevesinde yetkilendirilmiş bulunan İbni Sina SSGM ve

TEB kanalı ile anılan kılavuz hükümlerine uygun olarak gerçekleştirildiği, Yurt Dışı İlaç Fiyat

Listesinde yer almayan ancak TİTCK tarafından yayımlanan “Yurt Dışı İlaç Listesinde” Barkodu yayımlanan ilaçların EK-4/C Listesine alınmasına yönelik başvuruların değerlendirmeye alınabilmesi için; üçüncü basamak resmi sağlık kurumunda düzenlenmiş sağlık kurulu raporu ile üçüncü basamak resmi sağlık kurumunda düzenlenmiş reçetenin ve Sağlık Bakanlığı tarafından verilmiş ilaç kullanım belgesinin Kuruma ibraz edilmesinin esas olduğu, 5510 sayılı Sosyal Sigortalar ve Genel Sağlık

Sigortası Kanununun verdiği yetkiye istinaden kurulan komisyonlarda yapılacak değerlendirme sonucunda nihai kararı verecek olan Sağlık Hizmetleri Fiyatlandırma Komisyonunun (SHFK’nın)

kararı gereğince işlemlerin yürütülmekte olduğu, SHFK tarafından bedeli belirlenerek ödenmesine karar verilen yurt dışı ilaçların ise Resmi Gazete’de yürürlük tarihi de belirtilmek suretiyle yayımlanarak vatandaşlarımızın erişimine sunulduğu,

3.6. “Vosoridite” etkin maddeli “VOXZOGO” isimli ilacın Sağlık Bakanlığı Türkiye İlaç ve Tıbbi

Cihaz Kurumu (TİTCK) tarafından haftalık periyotlar şeklinde güncel olarak yayımlanan (23.09.2022 tarihli) “Yurt Dışı Aktif Etkin Madde Listesi” ne alınmış olmakla birlikte “Tedarik

Edilebilen İlaçlar” sekmesinde ve “Ruhsatlı Ürünler Listesi”nde yer almadığı, 3.7. Yukarıda da arz ve izah olunduğu üzere Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu (TİTCK) “Yurt Dışı İlaç

Listesi”nde kayıtlı olması durumunun adı geçen listede yer alan tüm ilaçların SGK tarafından ödendiği anlamını taşımadığı, bu listede yer alan ilaçlardan Sağlık Uygulama Tebliği (SUT) eki “Yurt Dışı İlaç

Fiyat Listesi”nde (EK-4/C) bulunanların bedellerinin Kurum tarafından karşılandığı, 3.8. Bu itibarla; “Vosoridite” etkin maddeli “VOXZOGO” isimli ilacın Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu (TİTCK) Yurtdışı İlaç Listesi “Aktif Etkin Maddeler” bölümünde bulunmakla birlikte “Tedarik edilebilen ilaçlar” listesinde yer almadığı, söz konusu listede yer alması halinde ilgili mevzuat doğrultusunda Kuruma yapılan ilaç geri ödeme talebine ilişkin başvuruların bahsi geçen Komisyonlar aracılığı ile değerlendirileceği, Bildirilmiştir.

4. Bunun üzerine, 01.03.2023 tarih ve sayılı yazımız ile Sağlık Bakanlığından bilgi ve belge talebinde bulunulmuş olup, Sağlık Bakanlığı Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumunun (TİTCK’nın) 14.03.2023 tarih ve sayılı cevabi yazısında özetle; 4.1. isimli ve .C. kimlik numaralı hasta adına 24.08.2022 tarihinde hastanın müdavi hekimi tarafından “Vosoritide” etkin maddeli “Voxzogo” isimli ilaç için yurt dışı ilaç kullanım başvurusu yapıldığı, yapılan başvurunun “İlacın etkinliğinin, uzun dönem yan etkilerinin ve vücuttaki metabolik seyrinin belirlendiği araştırmaların yetersiz olduğu görülmekle birlikte, kullanımına ilişkin her türlü sorumluluk ilgili ilacı reçeteleyen hekime ait olup, yurt dışından temini uygun görülmüştür.

‘Yurt Dışından İlaç Temini ve Kullanımı Kılavuzu’ gereğince belirtilen tedarikçilerden sadece Türk

Eczacıları Birliği aracılığı ile yurtdışından ithal edebilirsiniz” olarak 26.08.2022 tarihinde sonuçlandırıldığı, 4.2. Akondroplazi teriminin ilk olarak; 4.2.1. 19. yüzyılda kullanılmaya başlanan, çok eski yıllardan beri bilinen dünyada yaklaşık 360.000’den fazla insanda mevcut olan dwarfizm (cücelik) bozukluklarının en yaygın formu olan bir iskelet displazisi olduğu; Akondroplazinin, üst ve alt uzuvlarda orantısız boy kısalığının yanı sıra genu varum, tekrarlayan otitis media, işitme kaybı, dental maloklüzyon, psikososyal sorunlar, dar göğüs kafesi, obstriktif uyku apnesi, hipertansiyon, foramen magnum stenozu, servikomedüller, kompresyon vb. gibi birçok soruna da yol açabildiği; Fibroblast büyüme faktörü reseptörünün 3 (FGFR3), kondrositik kemik büyümesinin negatif düzenleyicisi olduğu; genetik olarak FGFR3’teki p.Gly380Arg fonksiyon kazandırıcı mutasyona bağlı olarak, endokondral kemik büyümesinin bozulmasına yol açan FGFR3 sinyalinin bloke edilememesine bağlı geliştiği; otozomal dominant kalıtsal geçişli bir hastalık olduğu; ancak vakaların çoğu de nova (doğuştan olmayan) şeklide olduğu; 4.2.2. Şimdiye kadar büyüme hormonu tedavilerinin hastalarda uygulansa da, bu tedavinin hastalara yararlı olmadığına dair birçok literatür bilgisinin bulunduğu; bunun harici cerrahi ortopedik operasyonlar ile alt ve üst ekstremite uzuvlarının uzatılmasına yönelik cerrahi tedavi seçeneklerinin de hali hazırda uygulandığı; 4.2.3. C-tip natriüretid peptid analoğu olan ‘Vosoritide’ isimli ilacın, yapılan maymun çalışmalarında

FGFR3 aracılı MAPK sinyal yolunu inhibe ederek uzun kemiklerdeki büyümeyi arttırdığının saptandığı; ilk olarak ve arkadaşları tarafından 2019 yılında New England Journal of

Medicine dergisinde, yaşları 5-14 yaş arasındaki 35 çocuk akondroplazi hastasında 2 yıllık tedavi

verilerinin Faz 2 çalışma olarak yayınlandığı; bu çalışmaya göre tedavi verilen hastalarda yıllık 1,4 cm daha fazla uzama olduğunun bildirildiği; ancak hastalardaki vücut orantısızlığına bir katkısı olduğunun belirtilmediği; ayrıca bu yayın refere edilerek FDA’den kullanım onamı alındığı; yayındaki hastaların

5 yaş üzeri olmasına rağmen, EMA’nın onayı 2 yaş ve üzeri hastalar olarak verdiği; bu çalışmaya göre

verilen onayın güvenilirliğinin sorgulandığı; ayrıca bu tür bir ilacın sadece bu tek çalışma üzerinden onam almasının yeterli görülmediği; 2020 yılında Lancet dergisinde randomize, çift kör plasebo kontrollü Faz 3 çalışmasının yayınlandığı; yine bu son belirtilen çalışmada ne yazık ki, Vosoritid alan çocuklarda üst ve alt vücut segmenti orantılılığı üzerinde herhangi bir olumsuz etki veya önemli iyileşme olmadığının belirtildiği; yıllık 1,57 cm uzama artışı olduğunun da çalışmada bildirildiği; 2021 yılında Genetics in Medicine isimli dergide yayınlanan Faz 3 çalışmasının devamı olan yazıda yıllık uzama hızının plasebo kullanan hastalardan Vosoritide kullanımına geçildiğinde yıllık 1,73 cm arttığından bahsedildiği; 4.2.4. Büyüme hormonu eksikliği olan hastalarda verilen büyüme hormonuna zamanla yanıtın azalmakta olduğu, ilk yıl 8-10 cm daha fazla uzama yanıtı alındığı, ancak tedavinin uzun döneminde bu uzama yanıtının azaldığı; oysa ki, Vosoritide tedavisinde ise uzun dönemde ne tür bir uzama cevabının olacağının henüz bilinmediği; yine sadece boy uzaması üzerine olan bu yıllık 1,4-1,7 cm’lik farkın alt ve üst ekstremite orantısızlığı üzerine henüz olumlu etkisinin gösterilemediği; bunun da yapılan yayınlarda açıkça ifade edildiği; tedavi almayan hastalarda hayatı tehdit edici durumun asıl

Akondroplazinin bir komponenti olan yenidoğan- süt çocuğu dönemindeki foramen magnum stenozu, servikomedüller, kompresyon ile ilişkisi olduğu bilinmekte olduğu; bu dönemler harici bir zamanda hayatı bu açıdan tehdit edici bir durum görülmediği; bu dönemdeki duruma Vosoritide isimli ilacın etkili ve/veya hayatı riski azaltıcı katkı sağladığına dair henüz bir yayınlanmış bilimsel verinin bulunmadığı; bu ilacın etkinliği ve güvenilirliği açısından daha çok hasta popülasyonu ve yaş aralıklarına göre, uzun dönemi kapsayan Faz çalışmalarının tamamlanması gerektiği yönünde kanaat bildirildiği, 4.3. İlgili etkin maddenin yurt dışı ilaç listesinin aktif etkin maddeler sekmesine 28.01.2022 tarihinde mahkeme kararı nedeniyle eklendiği, 4.4. “Vosoritide” isimli etkin maddesini içeren ilaçların, Türk Eczacıları Birliği’nin (TEB) yurt dışı ilaç listesine ekleme talebi başvurusuna istinaden değerlendirildiği ve 11.08.2022 tarihli Kurum yazısı ile

Yurt Dışı İlaç Listesi’nin ‘Tedarik Edilebilen İlaçlar’ sekmesinde yer almasa da hasta bazlı olarak ithal edilmesi için uygunluk verildiği; 19.12.2022 tarihinde Yurt Dışı İlaç Değerlendirme Komisyonu kararı ile ilgili etkin maddeyi içeren “VOXZOGO 0.4 MG 10 Durchstechflaschen Mit Pulver 10 Spritzen Mit

Lösungsmittel (0.5 ml)”, “VOXZOGO 0.56 MG 10 Durchstechflaschen Mit Pulver 10 Spritzen Mit

Lösungsmittel (0.5 ml)” ve “VOXZOGO 1.2 MG 10 Durchstechflaschen Mit Pulver 10 Spritzen Mit

Lösungsmittel (0.5 ml)” isimli ilaçlar Yurt Dışı İlaç Listesi’ne eklendiği; 4.5. Yurt dışı ilaçların temininin, Yurt Dışından İlaç Temini Yönetmeliği hükümleri doğrultusunda yetkilendirilmiş yurt dışı ilaç tedarikçileri olan, Bakanlık tarafından uygun görülen kamu kurum kuruluşları ile Sosyal Güvenlik Kurumunu ve Türk Eczacıları Birliği tarafından gerçekleştirildiği; “Vosoritide” etkin maddesini içeren “VOXZOGO 0.4 MG 10 Durchstechflaschen Mit Pulver 10

Spritzen Mit Lösungsmittel (0.5 ml)”, “VOXZOGO 0.56 MG 10 Durchstechflaschen Mit Pulver 10

Spritzen Mit Lösungsmittel (0.5 ml)” ve “VOXZOGO 1.2 MG 10 Durchstechflaschen Mit Pulver 10

Spritzen Mit Lösungsmittel (0.5 ml)” isimli ürünler ile ilgili araştırma, fiyatlandırma ve tedarik süreçlerinin Sosyal Güvenlik Kurumu (SGK) ve Türk Eczacıları Birliği (TEB) tarafından yürütülmekte olduğu; Kurumlarının bu süreçte iştirakinin olmadığı; ayrıca söz konusu ilacın eşdeğerinin bulunmadığı; geri ödeme hususunun SGK’nın (Sosyal Güvenlik Kurumu) görev ve yetki alanında olduğu; /

İfade edilmiştir.

III. İLGİLİ MEVZUAT

5. 18.10.1982 tarihli ve 2709 sayılı T.C. Anayasasının; 5.1. “Cumhuriyetin nitelikleri” başlıklı 2 nci maddesinde; “ Türkiye Cumhuriyeti, toplumun huzuru, milli dayanışma ve adalet anlayışı içinde, insan haklarına saygılı, Atatürk milliyetçiliğine bağlı, başlangıçta belirtilen temel ilkelere dayanan, demokratik, laik ve sosyal bir hukuk Devletidir.”; 5.2. “Devletin temel amaç ve görevleri” başlıklı 5 inci maddesinde; “Devletin temel amaç ve görevleri, Türk milletinin bağımsızlığını ve bütünlüğünü, ülkenin bölünmezliğini, Cumhuriyeti ve demokrasiyi korumak, kişilerin ve toplumun refah, huzur ve mutluluğunu sağlamak; kişinin temel hak ve hürriyetlerini, sosyal hukuk devleti ve adalet ilkeleriyle bağdaşmayacak surette sınırlayan siyasal, ekonomik ve sosyal engelleri kaldırmaya, insanın maddi ve manevi varlığının gelişmesi için gerekli şartları hazırlamaya çalışmaktır.”; 5.3. “Kişinin dokunulmazlığı, maddi ve manevi varlığı” başlıklı 17 nci maddesinin birinci fıkrasında; “Herkes, yaşama, maddi ve manevi varlığını koruma ve geliştirme hakkına sahiptir.”; 5.4. “Sağlık hizmetleri ve çevrenin korunması” başlıklı 56 ncı maddesinin birinci fıkrasında; “Herkes, sağlıklı ve dengeli bir çevrede yaşama hakkına sahiptir…”; 5.5. “Sosyal güvenlik hakkı” başlıklı 60 ıncı maddesinin birinci fıkrasında; “Herkes, sosyal güvenlik hakkına sahiptir.”; 5.6. “Devletin iktisadi ve sosyal ödevlerinin sınırları” başlıklı 65 inci maddesinde (Değişik: 3/10/20014709/22 md.); “Devlet, sosyal ve ekonomik alanlarda Anayasa ile belirlenen görevlerini, bu görevlerin amaçlarına uygun öncelikleri gözeterek malî kaynaklarının yeterliliği ölçüsünde yerine getirir.”; 5.7. “Dilekçe, bilgi edinme ve kamu denetçisine başvurma hakkı” başlıklı 74 üncü maddesinin üçüncü ve dördüncü fıkralarında; “…Herkes, bilgi edinme ve kamu denetçisine başvurma hakkına sahiptir.

Türkiye Büyük Millet Meclisi Başkanlığına bağlı olarak kurulan Kamu Denetçiliği Kurumu idarenin işleyişiyle ilgili şikâyetleri inceler…”;

6. 04.06.2012 tarihli ve 6328 sayılı Kamu Denetçiliği Kurumu Kanununun:

“Kurumun Görevi” başlıklı 5 inci maddesinin birinci fıkrasında; “Kurum, idarenin işleyişiyle ilgili şikâyet üzerine, idarenin her türlü eylem ve işlemleri ile tutum ve davranışlarını; insan haklarına dayalı adalet anlayışı içinde, hukuka ve hakkaniyete uygunluk yönlerinden incelemek, araştırmak ve idareye önerilerde bulunmakla görevlidir.”;

7. 31.05.2006 tarihli ve 5510 sayılı Sosyal Sigortalar ve Genel Sağlık Sigortası Kanununun:

7.1. “ “Genel sağlık sigortalısının ve bakmakla yükümlü olduğu kişilerin sağlıklı kalmalarını; hastalanmaları halinde sağlıklarını kazanmalarını; iş kazası ile meslek hastalığı, hastalık ve analık sonucu tıbben gerekli görülen sağlık hizmetlerinin karşılanmasını, iş göremezlik hallerinin ortadan kaldırılmasını veya azaltılmasını temin etmek amacıyla Kurumca finansmanı sağlanacak sağlık hizmetleri şunlardır:…

f) Yukarıdaki bentler gereğince sağlanacak sağlık hizmetleriyle ilgili teşhis ve tedavileri için gerekli olabilecek kan ve kan ürünleri, kemik iliği, aşı, ilaç, ortez, protez, tıbbi araç ve gereç, kişi kullanımına mahsus tıbbi cihaz, tıbbi sarf, iyileştirici nitelikteki tıbbi sarf malzemelerinin sağlanması, takılması, garanti süresi sonrası bakımı, onarılması ve yenilenmesi hizmetleri.”

7.2. “Kurumca finansmanı sağlanmayacak sağlık hizmetleri” başlıklı 64 üncü maddesinin d) bendinde; “(Ek: 17/1/2012-6270/7 md.) 63 üncü maddeye göre yöntem, tür, miktar ve kullanım sürelerinin belirlenmesi sonucunda Kurumca finansmanı sağlanacak sağlık hizmetlerinin kapsamı dışında bırakılan sağlık hizmetleri.”; 7.3. “Sağlık hizmetlerinin ödenecek bedellerinin belirlenmesi” başlıklı 72 nci maddesinde; “Değişik birinci fıkra: 17/4/2008-5754/44 md.) … Komisyon, 63 üncü madde hükümlerine göre finansmanı sağlanan sağlık hizmetlerinin Kurumca ödenecek bedellerini; sağlık hizmetinin sunulduğu il ve basamak, Devletin doğrudan veya dolaylı olarak sağlamış olduğu sübvansiyonlar, sağlık hizmetinin niteliği itibarıyla hayati öneme sahip olup olmaması, kanıta dayalı tıp uygulamaları, maliyet-etkililik ölçütleri ve genel sağlık sigortası bütçesi dikkate alınmak suretiyle, her sınıf için tek tek veya gruplandırarak belirlemeye yetkilidir.

(Değişik ikinci fıkra: 21/5/2013-6486/3 md.) Komisyon; Bakanlık, Maliye, Sağlık ve Kalkınma bakanlıkları, Hazine Müsteşarlığı, üniversite sağlık hizmeti sunucuları ile özel sağlık hizmeti sunucularını temsilen Bakanlıkça belirlenecek birer üye ve Kurumu temsilen iki üye olmak üzere toplam dokuz üyeden oluşur. Komisyon kararlarını salt çoğunluk ile alır. Komisyon kararları Resmî

Gazete’de yayımlanır. Komisyonca gerekli görülen hâllerde sağlık hizmetlerinin türlerine göre birden fazla alt komisyon kurulabilir. Komisyonun sekretarya işlemleri Kurumca yerine getirilir…”; 8. Sağlık Bakanlığı Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu Yurt Dışından İlaç Temini Ve Kullanımı

Kılavuzunun 8.1. “Amaç” başlıklı 1 inci maddesinde; “(1) Bu Kılavuz, ülkemizde ruhsatlandırılmamış ve/veya ruhsatlandırıldığı hâlde çeşitli sebeplerle piyasada bulunmayan beşeri tıbbi ürünlerin, hastalıkların teşhis ve tedavisinde kullanılmak üzere yurt dışından reçete bazında veya acil durumlarda toplu temini ile söz konusu ürünlerin bilimsel veriler doğrultusunda tıbbi, etik, hukuki ve akılcı kullanımını sağlamak ve bu süreçteki usul ve esasları belirlemek amacıyla hazırlanmıştır.” 8.2. “Dayanak” başlıklı 2 nci maddesinde; “(1) Bu Kılavuz; 15/07/2018 tarihli, 4 No.lu Bakanlıklara

Bağlı, İlgili, İlişkili Kurum ve Kuruluşlar ile Diğer Kurum ve Kuruluşların Teşkilatı Hakkında

Cumhurbaşkanlığı Kararnamesinin 508 inci ve 796 ıncı maddeleri, 2/3/1927 tarihli ve 984 sayılı

Ecza Ticarethaneleriyle Sanat ve Ziraat İşlerinde Kullanılan Zehirli ve Müessir Kimyevi Maddelerin

Satıldığı Dükkanlara Mahsus Kanunun 11 inci maddesi, 14/5/1928 tarihli ve 1262 sayılı İspençiyari ve Tıbbi Müstahzarlar Kanununun ek 7 nci maddesine ve Sağlık Uygulama Tebliği’nin 4.3.

maddesine istinaden hazırlanmıştır.” 8.3. “Tanımlar” başlıklı 4 üncü maddesinde; “(1) Bu Kılavuzda yer alan; a) Bakanlık: Sağlık Bakanlığını, b) Kurum: Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumunu, c) Yurt Dışı İlaç Kullanımı: Ülkemizde henüz ruhsatlandırılmamış ve / veya ruhsatlandırıldığı hâlde çeşitli sebeplerle piyasada bulunmayan beşeri tıbbi ürünlerin hastalıkların teşhis ve tedavisi amacıyla yurt dışından getirtilerek kullanımını, ç) Acil Durum: Ani gelişen hastalık, kaza, yaralanma ve benzeri durumlarda olayın meydana gelmesini takip eden ilk 24 saat içinde tıbbi müdahale gerektiren durumlar ile ivedilikle tıbbi müdahale yapılmadığı veya başka bir sağlık kuruluşuna nakli halinde hayatın ve/veya sağlık bütünlüğünün kaybedilme riskinin doğacağı kabul edilen durumları, d) FDA: Amerikan Gıda ve İlaç Kurumunu (U.S. Food and Drug Administration), e) EMA: Avrupa İlaç Kurumunu (European Medicines Agency),

f) PIC/S: İlaç Denetim Sözleşmesi ve İlaç Denetim İşbirliği Programını (Pharmaceutical Inspection

Convention and Pharmaceutical Inspection Cooperation Scheme), g) SGK: Sosyal Güvenlik Kurumu İbn-i Sina Sağlık Sosyal Güvenlik Merkezi isimli ecza deposunu, ğ) TEB: Türk Eczacıları Birliği İktisadi İşletmesi’ni, h) USHAŞ: Uluslararası Sağlık Hizmetleri A.Ş.’yi, ı) Yurt Dışı İlaç Listesi: Kurum tarafından ithaline izin verilen etkin maddeler ve bunları ihtiva eden beşeri tıbbi ürünlerin listesini, i) Üretim Yeri: Ülkemizde bulunmayan veya az bulunan teknolojiler ile üretilen beşeri tıbbi ürünler için Kurum tarafından başvuru bazında yeniden değerlendirildiği hâller dışında, beşeri tıbbi ürünün iç ambalajlama öncesi farmasötik şeklinin üretildiği yeri ifade eder.

j) Yurt Dışı İlaç Değerlendirme Komisyonu: Ekonomik Değerlendirmeler ve Laboratuvar Hizmetleri

Başkan Yardımcısı, Ekonomik Değerlendirmeler ve İlaç Tedarik Yönetimi Dairesi Başkanı, İlaç

Ruhsatlandırma Dairesi Başkanı, İlaç Denetim Dairesi Başkanı, Klinik Araştırmalar Dairesi

Başkanı, Farmakovijilans ve Kontrole Tabi Maddeler Dairesi Başkanı ve Analiz ve Kontrol

Laboratuvarları Dairesi Başkanından oluşur. Komisyonun sekreteryası Ekonomik Değerlendirmeler ve İlaç Tedarik Yönetimi Dairesi Başkanlığınca yapılır.” 8.4. “Genel Hükümler” başlıklı 5 inci maddesinde; “(1) Herhangi bir hastalığın tedavisinde, güncel tedavi rehberleri doğrultusunda etkililiği ve güvenilirliği bilimsel ve yeterli sayıda klinik çalışma ile kanıtlanmış, ilgili endikasyonda standart dozu belirlenerek Kurumca ruhsatlandırılmış beşeri tıbbi ürünlerin eczanelerden temin edilerek kullanımı esastır.

2) a) Yurt Dışı İlaç Listesi (Ek-1)’nde bulunmayan, fakat ülkemizdeki tedavi seçeneklerinin tümünü

kullanmış veya kullanmasına engel durumu olan hastalar için hastalıklarının teşhis ve/veya tedavisinde kullanılmasını gerektiren istisnai durumlarda yapılacak ilaç kullanım başvuruları

Bakanlığımıza bağlı eğitim ve araştırma hastaneleri ile tıp fakülteleri hastanelerinde görevli ilgili branş hekimleri (ilgili branştan en az 1 (bir) hekim imzalı) tarafından düzenlenen Sağlık Kurulu

Raporu olmak şartı ile hastanın müdavi hekimi tarafından yapılır.

Kullanımı/ithalatı uygun görülen etkin maddeler her hafta cuma günü (acil durumlarda makam oluru ile haftanın diğer günleri) Yurt Dışı İlaç Listesi (Ek-1)’nin “Aktif Etkin Maddeler” sekmesinde yayımlanır.

Yayımlanan etkin maddeleri ihtiva eden beşeri tıbbi ürünlerin kılavuz doğrultusunda temin edilebilmesi amacıyla Yurt Dışı İlaç Listesi (Ek-1)’ne eklenmesine yönelik olarak gerekli tüm bilgi ve belgeler yalnızca USHAŞ, TEB veya SGK tarafından kontrol edilerek Kuruma iletilir. Kuruma teslim edilen belgeler, “Yurt Dışı İlaç Değerlendirme Komisyonu” tarafından incelenir. İnceleme sonucunda uygun bulunan beşeri tıbbi ürünler, her hafta cuma günü (acil durumlarda makam oluru ile haftanın diğer günleri) Yurt Dışı İlaç Listesi (Ek-1)’nin “Tedarik Edilebilen İlaçlar” sekmesinde yayımlanır. Bu listede yer alan beşeri tıbbi ürünler USHAŞ, TEB veya SGK tarafından temin edilir…” 8.5. “Yurt Dışı İlaç Kullanım Başvurusu” başlıklı 6 ncı maddesinde;“(2) Yurt Dışı İlaç Listesi (Ek-1)’nde olmayan bir etkin maddeyi içeren beşeri tıbbi ürünün temini için, ilgili etkin maddenin Yurt Dışı İlaç

Listesi’ne (Ek-1) eklenmesine yönelik hekim/hastane tarafından Kuruma başvuru yapılması zorunludur.” düzenlemelerine yer verilmiştir.

IV. KAMU DENETÇİSİ YAHYA AKMAN’IN KAMU BAŞDENETÇİSİNE ÖNERİSİ

9. Başvuranın iddiaları, idarelerin konu ile ilgili açıklamaları, ilgili mevzuat ile tüm bilgi ve belgeler birlikte değerlendirilerek hazırlanan “Ret Kararı Önerisi” Kamu Başdenetçisine sunulmuştur.

V. DEĞERLENDİRME VE GEREKÇE

A. Hukuka ve Hakkaniyete Uygunluk Yönünden Değerlendirme 10. Başvuran özetle; Akondroplazi tanılı çocuğunun tedavisi için gerekli olan ve hekim tarafından reçete edilmiş “VOSORİTİDE” etkin maddeli “VOXZOGO” isimli ilacın sosyal güvence kapsamına alınmasını talep etmiştir.

11. Başvuruya konu taleple ilgili olarak Sosyal Güvenlik Kurumu (SGK) tarafından ise özetle; 11.1. “VOSORİDİTE” etkin maddeli “VOXZOGO” isimli ilacın Sosyal Güvenlik Kurumu Sağlık

Uygulama Tebliği (SUT) ekinde yer alan “Yurt Dışı İlaç Fiyat Listesi (Ek-4/C) ” nde ve “Bedeli ödenecek ilaçlar listesi (EK-4/A)” nde yer almadığı, 11.2. Yurt Dışı İlaç Fiyat Listesinde yer almayan ancak Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu (TİTCK)

tarafından yayımlanan “Yurt Dışı İlaç Listesinde” barkodu yayımlanan ilaçların EK-4/C Listesine alınmasına yönelik başvuruların değerlendirmeye alınabilmesi için; üçüncü basamak resmi sağlık kurumunda düzenlenmiş sağlık kurulu raporu ile üçüncü basamak resmi sağlık kurumunda düzenlenmiş reçetenin ve Sağlık Bakanlığı tarafından verilmiş ilaç kullanım belgesinin Kuruma ibraz edilmesinin esas olduğu, 5510 sayılı Sosyal Sigortalar ve Genel Sağlık Sigortası Kanununun verdiği yetkiye istinaden kurulan komisyonlarda yapılacak değerlendirme sonucunda nihai kararı verecek olan

Sağlık Hizmetleri Fiyatlandırma Komisyonunun (SHFK’nın) kararı gereğince işlemlerin yürütülmekte olduğu, 11.3. “VOSORİDİTE” etkin maddeli “VOXZOGO” isimli ilacın TİTCK tarafından haftalık periyotlar şeklinde güncel olarak yayımlanan (23.09.2022 tarihli) “Yurt Dışı Aktif Etkin Madde Listesi” ne alınmış olmakla birlikte “Tedarik Edilebilen İlaçlar” sekmesinde ve “Ruhsatlı Ürünler Listesi”nde yer almadığı, 11.4. Bir ilacın TİTCK “Yurt Dışı İlaç Listesi”nde kayıtlı olmasının SGK tarafından ödendiği anlamını taşımadığı, bu listede yer alan ilaçlardan Sağlık Uygulama Tebliği (SUT) eki “Yurt Dışı İlaç Fiyat

Listesi (EK-4/C)”nde bulunanların bedellerinin Kurum tarafından karşılandığı, 11.5. “VOSORİDİTE” etkin maddeli “VOXZOGO” isimli ilacın TİTCK Yurtdışı İlaç Listesinin “Tedarik edilebilen ilaçlar” listesinde yer alması halinde ilgili mevzuat doğrultusunda Kuruma yapılan ilaç geri ödeme talebine ilişkin başvuruların ilgili Komisyonlar aracılığı ile değerlendirileceği, Bildirilmiştir.

12. Başvuru konusuyla ilgili olarak, TİTCK tarafından ise özetle; 12.1. Başvuranın Akondroplazi tanılı çocuğunun tedavisi için müdavi hekimi tarafından “VOSORİTİDE” etkin maddeli “VOXZOGO” isimli ilaç için yurt dışı ilaç kullanım başvurusu yapıldığı, yapılan başvurunun ilacın etkinliğinin, uzun dönem yan etkilerinin ve vücuttaki metabolik seyrinin belirlendiği araştırmaların yetersiz olduğu belirtilerek kullanımına ilişkin her türlü sorumluluğun da ilgili ilacı reçeteleyen hekime ait olduğu da vurgulanarak yurt dışından teminin uygun görüldüğü, 12.2. Bahse konu ilacın etkili ve/veya hayatı riski azaltıcı katkı sağladığına dair henüz bir yayınlanmış bilimsel verinin bulunmadığı; bu ilacın etkinliği ve güvenilirliği açısından daha çok hasta popülasyonu ve yaş aralıklarına göre, uzun dönemi kapsayan faz çalışmalarının tamamlanması gerektiği,

12.3. İlgili etkin maddenin yurt dışı ilaç listesinin aktif etkin maddeler sekmesine 28.01.2022 tarihinde mahkeme kararı nedeniyle eklendiği, 12.4. “VOSORİTİDE” isimli etkin maddesini içeren ilaçların, Türk Eczacıları Birliği’nin (TEB) yurt dışı ilaç listesine ekleme talebi başvurusuna istinaden değerlendirildiği ve 11.08.2022 tarihli Kurum yazısı ile Yurt Dışı İlaç Listesi’nin ‘Tedarik Edilebilen İlaçlar’ sekmesinde yer almasa da hasta bazlı olarak ithal edilmesi için uygunluk verildiği; 12.5. Geri ödeme hususunun SGK’nın görev ve yetki alanında olduğu; İfade edilmiştir.

13. Bilindiği üzere, Anayasamızın “Sosyal ve ekonomik haklar ve ödevler” başlığı altında “Herkes, sağlıklı ve dengeli bir çevrede yaşama hakkına sahiptir.” denilmek suretiyle “sağlık hakkı” güvenceye bağlanmış (md.56/1) devamında herkesin “sosyal güvenlik hakkına” sahip olduğu (md.60)

belirtildikten sonra, devletin sosyal ve ekonomik alanlarda Anayasa ile belirlenen görevlerini, mali kaynaklarının yeterliliği ölçüsünde yerine getireceği sınırlamasına yer verilmiştir (md.65).

14. Sağlık hakkı, insanların sağlıklarının korunması, hastalandıklarında iyileşmeleri, tıbbi bakım görebilmeleri ve tedavi edilebilmeleri için Devletin sağladığı her türlü imkândan yararlanma hakkıdır.

Sağlık hakkı, insanların doğuştan kazandıkları vazgeçilemez ve devredilemez haklarının başında gelmektedir. (AYM, 03.07.2014, E.2013/89, K.2014/116). Sağlık hizmetleri ise, nitelikleri gereği diğer kamu hizmetlerinden farklı olup, sağlık hizmetinin temel hedefi olan insan sağlığı sorunu, ertelenemez ve ikame edilemez (AYM., 22.11.2007, E.2004/114, K.2007/85.).

15. Bununla birlikte hiç kuşkusuz, Devletin bireylere sağlık hizmeti sunma konusundaki yükümlülüğü, ülkenin sosyal ve ekonomik gerçekleriyle yakından ilgili olup, devlet, kamu kaynaklarının etkin ve verimli kullanılabilmesi noktasında, kaynakların tahsis edildiği alanlara ilişkin bazı sınırlamalar öngörebilmektedir. Dolayısıyla sağlık hizmeti sunma konusunda devletin pozitif yükümlülüğünün ekonomik sınırları belirlenirken, devletin kamu kaynaklarını kullanma konusundaki takdir hakkı ile tedavi ücretlerinin bireylere yüklediği ekonomik külfet arasında makul bir denge kurulması gerekmektedir (AYM, B. No.2013/3382, Karar Tarihi : 12/06/2023 4.11.2015).

16. Bu bağlamda, gerek Anayasanın yukarıda yer verilen hükümleri gerekse de Anayasa Mahkemesinin sağlık hakkının tanımı ve sağlık hizmetinin diğer kamu hizmetleri arasındaki yeri ve önemine dair yapmış olduğu değerlendirme gözetildiğinde, Anayasanın 56 ncı maddesinde düzenlenen sağlık hakkının ve 60 ıncı maddesinde düzenlenen sosyal güvenlik hakkının Anayasanın 17 nci maddesinde düzenlenen “yaşama, maddî ve manevî varlığını koruma hakkı” ile doğrudan bağlantılı olduğu dolayısıyla, bireyin sağlıklı bir yaşam sürmesi için gerekli koşulların devletin güvencesi, gözetim ve denetimi altında sağlanması durumunda, devletin yaşam hakkı bağlamındaki pozitif yükümlülüğünü yerine getirdiğini söylemenin mümkün olabileceği değerlendirilmiştir.

17. Sosyal Güvenlik Kurumunca finansmanı sağlanacak sağlık hizmetlerine ve sürelerine 5510 sayılı

Sosyal Sigortalar ve Genel Sağlık Sigortası Kanununun 63 üncü maddesinde yer verilmiş olup, 72 nci maddesinde Kanun’da sayılan ve finansmanı sağlanan sağlık hizmetlerinin Kurumca ödenecek bedellerini belirlemeye Sağlık Hizmetleri Fiyatlandırma Komisyonu yetkili kılınmıştır. İlgili komisyonun bu belirlemeyi yaparken “sağlık hizmetinin sunulduğu il ve basamak”, “Devletin doğrudan veya dolaylı olarak sağlamış olduğu sübvansiyonlar”, “sağlık hizmetinin niteliği itibarıyla hayati öneme sahip olup olmaması”, “kanıta dayalı tıp uygulamaları”, “maliyet-etkililik ölçütleri” ve

“genel sağlık sigortası bütçesi” gibi kıstasları dikkate alacağı da ayrıca düzenlenmiştir.

18. Yukarıda yer verilen mevzuat hükümlerinin incelenmesinden, kanun koyucunun gerek finanse etmeyi öngördüğü sağlık hizmetlerine ilişkin bedelleri belirlerken, gerekse de ilaçların teminine ilişkin

kıstasları ortaya koyarken sadece kamu kaynakları kısıtını değil aynı zamanda kanıta dayalı bilimsel çalışmalar, sağlık hizmetinin hayati bir öneme sahip olup olmaması gibi somut veri ve çalışmalara da başvurarak kamu kaynaklarının tahsisi noktasındaki takdir hakkını sınırlayan objektif ölçütler belirlediği görülmektedir.

19. Sonuç olarak yukarıdan bu yana yer verilen açıklamalar çerçevesinde; başvuranın akondroplazi tanılı çocuğunun tedavisi için gerekli olan ve hekim tarafından reçete edilmiş “VOSORİTİDE” etkin maddeli “VOXZOGO” isimli ilacın sosyal güvence kapsamına alınması yönündeki talebinin, bahse konu ilacın etkili olduğuna ve/veya hayatı riski azaltıcı katkı sağladığına dair yeterli veri bulunmaması nedeniyle, Sosyal Güvenlik Kurumunca bu aşamada reddedilmesinde hukuka ve hakkaniyet aykırılık bulunmadığı sonuç ve kanaatine varılmıştır.

B. İyi Yönetim İlkeleri Yönünden Değerlendirme 20. İyi yönetim ilkelerine 28.03.2013 tarihli ve 28601 mükerrer sayılı Resmi Gazetede yayımlanan Kamu

Denetçiliği Kurumu Kanununun Uygulanmasına İlişkin Usul ve Esaslar Hakkında Yönetmeliğin “İyi yönetim ilkeleri” başlıklı 6 ncı maddesinde yer verilmiş olup; söz konusu ilkeler yönünden yapılan değerlendirme neticesinde, Sosyal Güvenlik Kurumu Başkanlığı Ankara Sosyal Güvenlik İl Müdürlüğü

İbni Sina Sağlık ve Sosyal Güvenlik Merkezince başvuru sahibine gönderilen cevabi yazıda, idari işleme karşı hangi sürede hangi mercie başvurabileceğinin gösterilmediği bu nedenle de karara karşı başvuru yollarının gösterilmesi ilkesine uyulmadığı tespit edildiğinden, bundan böyle ilgili idareden bahse konu ilkeye uygun davranılması beklenilmektedir.

VI. HAK ARAMA ÖZGÜRLÜĞÜNE İLİŞKİN AÇIKLAMA

21. 14.06.2012 tarihli ve 6328 sayılı Kamu Denetçiliği Kurumu Kanununun 21 inci maddesinin birinci fıkrası uyarınca gerekçeli ret kararının başvurana tebliğinden itibaren varsa dava açma süresi kaldığı yerden işlemeye devam edecek olup, Ankara İdare Mahkemesinde yargı yolu açıktır.

VII. KARAR

Yukarıda açıklanan gerekçeler ve dosya kapsamına göre BAŞVURUNUN REDDİNE; Kararın BAŞVURANA ve SOSYAL GÜVENLİK KURUMU BAŞKANLIĞINA tebliğine, Türkiye Cumhuriyeti Kamu Başdenetçisince karar verildi.

Şeref MALKOÇ

Kamu Başdenetçisi